Orphacol - Acide cholique

Qu'est-ce que Orphacol - Acide cholique et dans quel cas est-il utilisé ?

Orphacol est un médicament contenant de l'acide cholique, une substance présente dans la bile qui est utilisée pour digérer les graisses. Orphacol est indiqué pour le traitement des adultes et des enfants à partir d'un mois qui sont incapables de produire de la bile en raison d'une "anomalie génétique". Il est utilisé chez les patients qui n'ont pas des quantités suffisantes de deux enzymes hépatiques spécifiques (3β-hydroxy-Δ5 -C27-stéroïde oxydoréductase ou 3-oxo-Δ4-stéroïde-5β-réductase). "acide cholique. Lorsqu'il y a une insuffisance de ces acides biliaires primaires, le corps produit des acides biliaires anormaux qui peuvent endommager le foie, entraînant une insuffisance hépatique sévère. Étant donné que le nombre de patients présentant des erreurs innées de la synthèse des acides biliaires primaires est faible, la maladie est considérée comme ' rare», et Orphacol a été désigné «médicament orphelin» (médicament utilisé dans les maladies rares) le 18 décembre 2002.

Comment utiliser Orphacol - Acide cholique ?

Le médicament n'est délivré que sur ordonnance et le traitement par Orphacol doit être instauré et surveillé par un médecin spécialisé dans les maladies du foie. Orphacol est disponible sous forme de gélules et doit être pris approximativement à la même heure chaque jour avec un repas. La dose journalière est comprise entre 5 et 15 mg par kg de poids corporel, ajustée pour chaque patient en fonction du statut en acides biliaires, à partir d'une dose journalière minimale de 50 mg jusqu'à une dose maximale de 500 mg. , leur contenu peut être ajouté au biberon de lait ou de jus de fruits.Le traitement doit être arrêté si la fonction hépatique ne s'améliore pas dans les trois mois.

Comment agit Orphacol - Acide cholique ?

L'acide cholique est le principal acide biliaire primaire produit par le foie.L'acide cholique contenu dans Orphacol remplace l'acide cholique qui devrait être produit par le corps du patient. Cela aide à réduire la production d'acides biliaires anormaux et favorise l'activité normale de la bile dans le système digestif, soulageant les symptômes de la maladie.

Quel bénéfice Orphacol - Acide cholique a-t-il montré au cours des études ?

L'acide cholique étant une substance connue et son utilisation dans ces déficits enzymatiques étant bien établie, le demandeur a présenté des données issues de la littérature scientifique.Le demandeur a présenté des données issues de la littérature scientifique, recueillies sur 49 patients présentant des erreurs innées de synthèse des acides biliaires primaires. (38 patients présentant un déficit en 3β-hydroxy-Δ5-C27-stéroïde oxydoréductase et 11 patients présentant un déficit en 3-oxo-Δ4-stéroïde-5β-réductase). Il a ensuite comparé les effets sur 28 sujets traités par l'acide cholique par rapport aux effets sur patients traités avec différents acides biliaires ou ne suivant aucun traitement de substitution.De la littérature scientifique, il est ressorti que le traitement à l'acide cholique réduit la quantité d'acides biliaires anormaux chez les patients, restaure les fonctions hépatiques normales et contribue à retarder ou à prévenir la nécessité d'une greffe du foie .

Quel est le risque associé à Orphacol - Acide cholique ?

Les effets secondaires observés avec Orphacol sont la diarrhée, les démangeaisons, l'augmentation des transaminases (enzymes hépatiques) et parfois des calculs biliaires, bien que leur fréquence ne puisse pas être estimée de manière fiable à partir des données limitées disponibles. Orphacol ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'acide cholique ou à l'un des autres composants.Il ne doit pas être utilisé chez les patients prenant du phénobarbital, un médicament utilisé pour traiter l'épilepsie.

Pourquoi Orphacol - Acide cholique a-t-il été approuvé ?

Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a noté que l'utilisation de l'acide cholique dans le traitement des erreurs innées de la synthèse primaire des acides biliaires est bien établie dans la pratique médicale et bien documentée dans la littérature scientifique, bien que le nombre de cas documentés est faible en raison de la rareté de la maladie. Il a donc décidé que les bénéfices d'Orphacol sont supérieurs à ses risques et a recommandé qu'il reçoive une « autorisation de mise sur le marché » pour le médicament. Orphacol a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles » car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes sur Orphacol en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.

Quelles informations sont encore attendues pour Orphacol - Acide cholique ?

Orphacol ayant été autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui commercialise Orphacol créera une base de données de patients traités par Orphacol pour surveiller la sécurité et l'efficacité du traitement et présentera les résultats au CHMP à intervalles réguliers et spécifiques.

Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace d'Orphacol - Acide cholique ?

Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir qu'Orphacol est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice d'Orphacol, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients. La société qui fabrique Orphacol fournira également aux médecins de tous les États membres souhaitant prescrire Orphacol un dossier contenant de la littérature sur le produit et des informations relatives au diagnostic correct de ces affections, aux risques d'effets secondaires et à l'utilisation correcte du médicament.

Plus d'informations sur Orphacol - Acide cholique

Le 12 septembre 2013, la Commission européenne a délivré une "Autorisation de mise sur le marché" pour Orphacol, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur l'Orphacol thérapie, consultez la notice (jointe à l'EPAR) ou consultez votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour l'Orphacol est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.Europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease design.Dernière mise à jour de ce résumé : 09-2013.


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