Qu'est-ce que Pheburane - phénylbutyrate de sodium et dans quel cas est-il utilisé ?
Pheburane est un médicament qui contient le principe actif phénylbutyrate de sodium. Il est utilisé pour traiter les patients atteints de troubles associés au cycle de l'urée.Ces patients sont incapables d'éliminer les résidus d'azote de l'organisme en raison de l'absence de certaines enzymes normalement présentes dans le foie. Dans l'organisme, les résidus azotés se retrouvent sous forme d'ammoniac qui est toxique lorsqu'il s'accumule, notamment pour le cerveau.Pheburane est utilisé chez les patients dépourvus d'une ou plusieurs des enzymes suivantes : carbamyl phosphate synthétase, ornithine transcarbamylase ou argininosuccinate synthétase. Il peut être utilisé chez les patients atteints des formes suivantes de la maladie :
- maladie « à début précoce » chez les patients qui présentent un manque complet d'une ou plusieurs de ces enzymes au cours des premiers mois de vie ;
- Maladie d'apparition tardive chez les patients qui présentent un manque partiel d'une ou plusieurs de ces enzymes après l'âge d'un mois et qui ont eu des niveaux élevés d'ammoniac qui ont affecté l'activité cérébrale.
Pheburane est un médicament hybride. Cela signifie qu'il est similaire à un «médicament de référence» qui contient le même principe actif, mais les grains de Pheburane sont disponibles à un dosage inférieur et contiennent différents excipients (ingrédients inactifs) pour masquer le goût désagréable du principe actif. Le médicament de référence de Pheburane est l'Ammonaps.
Comment Pheburane est-il utilisé - phénylbutyrate de sodium ?
Pheburane est disponible en granulés (483 mg/g). Il ne peut être obtenu que sur ordonnance; le traitement doit être supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement des patients présentant des troubles du cycle de l'urée. Pheburane doit être associé à un régime pauvre en protéines pour réduire les apports en azote. La dose quotidienne de Pheburane est adaptée individuellement à chaque patient et dépend de l'alimentation, de la taille et du poids du patient.Des tests sanguins réguliers sont nécessaires pour déterminer la dose quotidienne exacte. La dose quotidienne de Pheburane doit être divisée en quantités identiques et administrée à chaque repas. Les granulés peuvent être saupoudrés sur les aliments juste avant d'être avalés ou mis dans la bouche et immédiatement avalés avec une boisson. Pheburane peut être un traitement de longue durée. le patient a une greffe du foie réussie.
Comment agit Pheburane - phénylbutyrate de sodium ?
Chaque protéine transporte l'azote vers le corps; l'azote est alors transformé en ammoniac. Les patients atteints de troubles du cycle de l'urée ne peuvent pas éliminer l'ammoniac du corps, il peut donc atteindre des niveaux élevés, ce qui peut causer de graves problèmes, notamment une invalidité, des lésions cérébrales et la mort. Le principe actif de Pheburane, le phénylbutyrate de sodium, est transformé dans l'organisme en une substance appelée phénylacétate. L'acétate de phényle se combine avec l'acide aminé glutamine, qui contient de l'azote, pour former une substance qui peut être éliminée du corps par les reins, ce qui permet aux niveaux d'azote dans le corps de diminuer, réduisant ainsi le niveau d'ammoniac produit.
Comment Pheburane - phénylbutyrate de sodium a-t-il été étudié ?
Les études sur les patients se sont limitées à des preuves établissant que Pheburane est bioéquivalent au médicament de référence appelé Ammonaps. Deux médicaments sont bioéquivalents lorsqu'ils produisent les mêmes niveaux de substance active dans l'organisme.
Quels sont les bénéfices et les risques de Pheburane - phénylbutyrate de sodium ?
Étant donné que Pheburane est un médicament hybride bioéquivalent au médicament de référence, les bénéfices et les risques sont supposés être les mêmes que ceux du médicament de référence.
Pourquoi Pheburane - phénylbutyrate de sodium a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a conclu que Pheburane s'est avéré avoir une qualité comparable et être bioéquivalent à Ammonaps. Par conséquent, le CHMP a considéré que, comme dans le cas d'Ammonaps, les bénéfices sont supérieurs aux bénéfices identifiés. risques et recommandé d'approuver l'utilisation de Pheburane dans l'UE.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Pheburane - phénylbutyrate de sodium ?
Des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Pheburane, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
Plus d'informations sur Pheburane - phénylbutyrate de sodium
Le 31 juillet 2013, la Commission européenne a délivré une "Autorisation de mise sur le marché" pour Pheburane, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur le traitement par Pheburane, consultez la notice (jointe à l'EPAR) ou consultez votre médecin ou votre pharmacien. Dernière mise à jour de ce résumé : 08-2013.
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