Qu'est-ce que Siklos ?
Siklos est un médicament contenant le principe actif hydroxycarbamide, disponible en comprimés (1000 mg).
A quoi sert Siklos ?
Siklos est indiqué pour le traitement des patients adultes et enfants atteints de drépanocytose ou d'anémie falciforme (une maladie génétique dans laquelle les globules rouges changent de forme et deviennent extrêmement rigides lorsqu'ils ne transportent pas d'oxygène). Le médicament est utilisé pour prévenir les crises vaso-occlusives douloureuses, qui sont récurrentes. Une crise vaso-occlusive survient lorsque les vaisseaux sanguins sont obstrués par la présence de globules rouges anormaux, limitant ainsi l'apport sanguin à un organe.Le syndrome thoracique aigu, une affection potentiellement mortelle, fait également partie de ces épisodes de douleurs thoraciques soudaines. , fièvre, difficultés respiratoires ou traces de liquide dans les poumons sur les radiographies.
Étant donné que le nombre de patients atteints de drépanocytose est faible, la maladie est considérée comme rare et Siklos a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 9 juillet 2003.
Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Comment Siklos est-il utilisé ?
Le traitement par Siklos doit être instauré par un médecin expérimenté dans le traitement de la drépanocytose.
Siklos doit être pris une fois par jour, de préférence le matin avant le petit-déjeuner. La dose initiale est généralement de 15 mg par kilogramme de poids corporel, arrondie au 250 mg le plus proche (quart de comprimé). La surface du comprimé présente des incisions qui permettent de le diviser facilement en quatre parties égales. La posologie est ajustée en fonction de la réponse du patient au traitement ; généralement la dose est comprise entre 15 et 30 mg par kilogramme de poids corporel par jour. Dans des cas exceptionnels, des doses allant jusqu'à 35 mg par kilogramme de poids corporel par jour peuvent être utilisées, à condition que le sang du patient soit surveillé pour tout effet indésirable. le traitement peut devoir être interrompu ou interrompu. Chez les patients présentant des problèmes rénaux légers ou modérés, la dose de Siklos doit être réduite ; le médicament ne doit pas être utilisé chez les patients présentant des problèmes hépatiques ou rénaux sévères. L'utilisation de Siklos n'est pas recommandée chez les enfants de moins de 2 ans. Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment fonctionne Siklos ?
Le principe actif de Siklos, l'hydroxycarbamide, inhibe la croissance et la reproduction de certaines cellules telles que les cellules sanguines. Bien que son mécanisme d'action exact dans cette maladie ne soit pas connu, l'hydroxycarbamide peut réduire le nombre de cellules circulant dans le sang et, chez les patients atteints de drépanocytose, empêcher les globules rouges de prendre une forme différente. Cela réduit le risque d'occlusion des vaisseaux sanguins.
L'hydroxycarbamide, anciennement connu sous le nom d'hydroxyurée, est disponible dans l'Union européenne (UE) depuis plusieurs décennies pour le traitement d'autres maladies, dont certains types de cancer.
Comment Siklos a-t-il été étudié ?
L'hydroxycarbamide étant une substance bien connue déjà utilisée dans d'autres médicaments, la société a présenté des données issues de la littérature scientifique à l'appui de l'administration de Siklos à des adultes et des enfants atteints de drépanocytose. Elle a notamment apporté la preuve de l'efficacité de Siklos. 11 études publiées portant sur 378 enfants et à partir de trois registres nationaux d'informations sur 155 enfants traités par Siklos pendant une période allant jusqu'à 7 ans. La société a également présenté les preuves scientifiques recueillies dans une étude portant sur 299 adultes, dans laquelle les effets de Silkos ont été comparés à un placebo (un traitement fictif), ainsi que les résultats d'autres études portant sur 430 adultes et les données d'un registre national. d'informations sur 123 adultes traités par Siklos. Les études ont comparé le nombre de crises vaso-occlusives avant et après traitement par Siklos, définies comme tout épisode douloureux au niveau des bras, des jambes, de l'abdomen, du dos ou de la poitrine.
Quel bénéfice Siklos a-t-il démontré au cours des études ?
Les patients traités par Siklos ont rapporté moins de crises vaso-occlusives après le traitement par Siklos que pendant la période de prétraitement, avec une réduction de fréquence allant de 66 % à 80 % chez les enfants et les adultes. La fréquence des cas de syndrome thoracique aigu a également diminué (25-33%). Enfin, il y a eu une réduction du nombre d'admissions à l'hôpital, ainsi que du nombre de jours passés à l'hôpital. Ces effets se sont maintenus jusqu'à 7 ans. Dans l'étude comparant Siklos à un placebo chez l'adulte, il y a eu moins de crises vaso-occlusives chez les patients prenant le médicament (2,5 crises par an) que chez les patients prenant le placebo (4,5 crises par an).
Quel est le risque associé à Siklos ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Siklos (observés chez plus de 1 patient sur 10) sont la dépression médullaire, qui provoque une neutropénie (diminution des taux de neutrophiles, un type de globules blancs), une réticulocytopénie (diminution des taux de réticulocytes, un type de précurseur de globules rouges) et la macrocytose (hypertrophie des globules rouges). Les patients prenant Siklos doivent subir des analyses de sang avant et régulièrement pendant le traitement afin de vérifier leur nombre de globules rouges et de surveiller également l'état des reins et du foie. La numération globulaire revient généralement à des niveaux normaux dans les deux semaines suivant l'arrêt du traitement par Siklos.Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Siklos, voir la notice.
Siklos ne doit pas être utilisé chez les personnes pouvant présenter une hypersensibilité (allergie) à l'hydroxycarbamide ou à l'une des autres substances. Il ne doit pas non plus être utilisé par des personnes souffrant de graves problèmes hépatiques ou rénaux, ou ayant un nombre de cellules sanguines dangereusement bas. L'allaitement doit être arrêté pendant le traitement par Siklos.
Pourquoi Siklos a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) a estimé que les bénéfices de Siklos sont supérieurs à ses risques pour la prévention des crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes, y compris le syndrome thoracique aigu chez les patients pédiatriques et adultes atteints de drépanocytose symptomatique. Le comité a donc recommandé l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché pour Siklos.
Quelles mesures sont prises pour garantir une utilisation sûre de Siklos ?
Le fabricant de Siklos fournira des dossiers d'information aux médecins et aux patients, contenant des informations sur la sécurité du médicament.
Plus d'informations sur Siklos
Le 29 juin 2007, la Commission européenne a accordé à Addmedica une « autorisation de mise sur le marché » pour Siklos, valable dans toute l'Union européenne.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins sur Siklos est disponible ici.
Pour la version complète de l'EPAR Siklos, cliquez ici.
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