Qu'est-ce que Kanuma - Sebelipase alfa et dans quel cas est-il utilisé ?
Kanuma est un médicament utilisé pour traiter les patients de tout âge présentant un déficit en lipase acide lysosomale, une maladie héréditaire causée par un manque d'une enzyme appelée lipase acide lysosomale, qui est nécessaire pour décomposer les graisses dans les cellules. Lorsque cette enzyme est absente ou présente seulement en très faible quantité, les graisses s'accumulent dans les cellules du corps, provoquant des symptômes tels qu'un retard de croissance et des dommages au foie.
Étant donné que le nombre de patients présentant un déficit en lipase acide lysosomale est faible, la maladie est considérée comme « rare », et Kanuma a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 17 décembre 2010.
Kanuma contient le principe actif sébélipase alfa.
Comment Kanuma est-il utilisé ?
Le traitement par Kanuma doit être administré par un médecin expérimenté dans le traitement du déficit en lipase acide lysosomale, d'autres troubles métaboliques ou d'une maladie du foie. Le traitement doit être administré par un professionnel de la santé dûment formé et capable de gérer les urgences médicales (y compris les allergies graves). Le médicament ne peut être obtenu que sur ordonnance.
Kanuma est disponible sous forme de concentré à reconstituer en solution pour perfusion (goutte-à-goutte dans une veine). La dose recommandée est de 1 mg par kilogramme de poids corporel, administrée une fois toutes les deux semaines. La perfusion doit durer environ 1 à 2 heures.
Chez les patients de moins de six mois dont la maladie évolue rapidement, la dose de 1 mg/kg de poids corporel est administrée une fois par semaine au lieu de toutes les deux semaines ; chez ces sujets, la dose peut être augmentée jusqu'à 3 mg/kg de poids corporel une fois par semaine, en fonction de la réponse au traitement.
Le traitement par Kanuma doit être débuté dès que possible après le diagnostic et poursuivi sur le long terme.
Comment agit Kanuma - Sebelipase alfa ?
Le principe actif de Kanuma, la sébélipase alfa, est une copie de l'enzyme manquante chez les patients présentant un déficit en lipase acide lysosomale. La sébélipase alfa remplace l'enzyme manquante, aidant à décomposer les graisses et à arrêter leur accumulation dans les cellules du corps. .
Quel bénéfice Kanuma - Sebelipase alfa a-t-il montré au cours des études ?
Kanuma a fait l'objet de deux études principales chez des patients présentant un déficit en lipase acide lysosomale. La première étude a porté sur neuf jeunes enfants présentant un retard de croissance ou d'autres signes de progression rapide de la maladie au cours des six premiers mois de vie. L'étude a montré que six enfants sur neuf traités avec Kanuma ont atteint l'âge d'un an. Des améliorations de la croissance ont également été observées chez les six enfants survivants.
La deuxième étude, portant sur 66 patients (enfants et adultes), a comparé Kanuma à un placebo (un traitement fictif). Le principal critère d'évaluation de l'efficacité était le pourcentage de patients qui présentaient des taux normaux d'une enzyme hépatique appelée ALT après cinq mois de traitement. Des taux élevés d'ALT sont un signe de lésions hépatiques. Des taux normaux d'ALT ont été trouvés dans cette étude. Enzymes ALT chez 31 patients. % (11 patients sur 36) de sujets traités par Kanuma versus 7 % (2 sur 30) des sujets ayant reçu un placebo
Quel est le risque associé à Kanuma - Sebelipase alfa ?
Les effets indésirables les plus fréquents avec Kanuma (pouvant affecter environ 3 patients sur 100) sont les signes et symptômes de réactions allergiques sévères, notamment oppression thoracique, yeux rouges, paupières gonflées, difficultés respiratoires, urticaire, papules, bouffées vasomotrices, écoulement nasal, tachycardie et essoufflement. Le développement d'anticorps dirigés contre le médicament a également été signalé, en particulier chez les jeunes enfants. Dans un tel cas, Kanuma pourrait ne pas agir efficacement. Pour la liste complète des effets indésirables rapportés avec Kanuma, voir la notice.
Kanuma ne doit pas être utilisé chez les patients ayant présenté des réactions allergiques à la substance active menaçant le pronostic vital, qui sont réapparues lors de la reprise du traitement après un « arrêt ». Il ne doit pas non plus être utilisé chez les patients présentant une « allergie menaçant le pronostic vital aux œufs ou à des ingrédients de Kanuma.
Pourquoi Kanuma - Sebelipase alfa a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les bénéfices de Kanuma sont supérieurs à ses risques et a recommandé son autorisation pour une utilisation dans l'UE. Le comité a pris en compte l'absence de thérapies efficaces pour le déficit en lipase acide lysosomale et le taux de mortalité élevé chez les jeunes enfants atteints d'une maladie à progression rapide.Le CHMP a considéré que Kanuma induisait des améliorations significatives de la survie chez les jeunes enfants et était efficace pour soulager les symptômes de la maladie chez les sujets de tous âges. En ce qui concerne la sécurité, aucun problème majeur n'a été identifié, tandis que les effets secondaires graves étaient rares ou gérables. Cependant, des données supplémentaires sur les avantages à long terme et la sécurité du médicament sont nécessaires.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de Kanuma - Sebelipase alfa ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour s'assurer que Kanuma est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice de Kanuma, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients.
De plus, la société qui commercialise Kanuma mène une étude chez les jeunes enfants atteints d'une maladie à évolution rapide et établira un registre de patients de tous âges pour en savoir plus sur les bénéfices à long terme et la sécurité de Kanuma, notamment en ce qui concerne le risque .des réactions allergiques et le développement d'anticorps dirigés contre le médicament. La société fournira également du matériel éducatif à tous les médecins susceptibles de prescrire Kanuma, les invitant à enregistrer les patients et leur expliquant comment surveiller les patients pour le développement d'anticorps et comment gérer ceux qui souffrent de réactions allergiques graves.
Plus d'informations sur Kanuma - Sebelipase alfa
. Pour plus d'informations sur le traitement par Kanuma, consultez la notice (incluse dans l'EPAR) ou contactez votre médecin ou votre pharmacien.
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