Qu'est-ce que Holoclar et à quoi sert-il ?
Holoclar est un traitement contenant des cellules souches, utilisé pour remplacer les cellules endommagées à la surface (épithélium) de la cornée, la membrane transparente qui tapisse l'iris (la partie colorée de l'œil). Il est utilisé chez les patients adultes présentant un déficit modéré à sévère en cellules souches limbiques causé par des brûlures oculaires (y compris des brûlures chimiques). Les patients atteints de cette maladie ne disposent pas d'un nombre suffisant de cellules souches limbiques, qui interviennent normalement dans le processus de régénération de la cornée, remplaçant les cellules cornéennes externes endommagées et vieillissantes. Holoclar est un type de médicament de thérapie innovante appelé « produit d'ingénierie tissulaire », qui est un type de médicament qui contient des cellules prélevées dans le limbe du patient (aux coins de la cornée) puis cultivées en laboratoire afin qu'elles puissent être utilisées pour réparer la surface cornéenne endommagée. Le nombre de patients présentant un déficit en cellules souches limbiques étant faible, la maladie est considérée comme « rare », et Holoclar a été désigné « médicament orphelin » (médicament utilisé dans les maladies rares) le 7 novembre 2008.
Comment Holoclar est-il utilisé ?
Holoclar ne doit être utilisé qu'en milieu hospitalier, par un chirurgien ophtalmologiste dûment formé et qualifié, et ne doit être administré qu'aux patients dont les cellules limbiques ont été utilisées dans la fabrication du médicament. Au cours de la première phase du traitement, un petit lambeau de tissu limbique sain (1-ˆ "2 mm2 de taille) est prélevé sur le patient en milieu hospitalier et envoyé le même jour au fabricant du médicament. Par la suite, les cellules tissulaires sont cultivés en laboratoire et congelés jusqu'à ce que la date de la chirurgie soit confirmée. Les cellules décongelées sont utilisées pour fabriquer Holoclar en les faisant croître sur une membrane constituée d'une protéine appelée fibrine. Holoclar, qui est composé à la fois de cellules et de membrane, est ensuite renvoyé à l'hôpital, où il est immédiatement implanté dans l'œil du patient dans le cadre de la chirurgie. Après le prélèvement de tissu limbique, les patients doivent être traités avec des antibiotiques pour prévenir une « infection oculaire ». Après la chirurgie, le patient doit suivre un traitement avec des antibiotiques et un médicament anti-inflammatoire approprié. Holoclar est destiné à un seul traitement. Le traitement peut être répété si le médecin traitant l'estime nécessaire. Pour plus d'informations, voir le résumé des caractéristiques de le produit (également inclus dans l'EPAR).
Comment fonctionne Holoclar ?
La substance active d'Holoclar est constituée des cellules limbiques du patient, qui comprennent des cellules prélevées à la surface de la cornée et des cellules souches limbiques cultivées en laboratoire. Avant d'utiliser Holoclar, le tissu endommagé doit être retiré de la surface cornéenne de l'œil affecté.Une fois implantées dans l'œil, les cellules cornéennes Holoclar aident à remplacer la surface de la cornée, tandis que les cellules souches limbiques agissent comme des réservoirs de nouvelles cellules en continu. régénérer la cornée
Quel bénéfice Holoclar a-t-il démontré au cours des études ?
Dans le cadre d'une étude rétrospective avec des données cliniques antérieures, Holoclar s'est avéré efficace pour régénérer une surface cornéenne stable chez les personnes présentant un déficit modéré à sévère en cellules souches limbiques causé par des brûlures. Un an après l'implantation avec Holoclar, l'implant a été considéré comme réussi. chez 75 des 104 patients étudiés (égal à 72 %), sur la base de la présence d'une surface cornéenne stable sans défauts de surface et sans ou avec une invasion limitée de nouveaux vaisseaux sanguins (caractéristique typique d'un déficit en cellules souches limbiques). Il y avait également des réductions des symptômes des patients, y compris la douleur et l'inflammation, ainsi que des améliorations de la vision.
Quel est le risque associé à Holoclar ?
L'effet indésirable le plus fréquent avec Holoclar (pouvant affecter plus d'1 personne sur 10) est la blépharite (inflammation de la paupière).Pour la liste complète des effets indésirables et des limitations, voir la notice.
Pourquoi Holoclar a-t-il été approuvé ?
Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a estimé que le traitement par Holoclar était efficace pour restaurer des surfaces cornéennes saines chez les patients présentant une déficience modérée à sévère en cellules souches limbiques causée par des brûlures, ainsi que pour améliorer les symptômes et la vision. que les formes modérées à sévères de déficit en cellules souches représentent des affections graves qui, si elles ne sont pas traitées, peuvent entraîner une réduction sévère, ou une perte totale, de la vision. Les effets secondaires du traitement par Holoclar sont gérables, le CHMP a décidé que les bénéfices d'Holoclar sont supérieurs à ses risques et recommandé qu'il soit approuvé pour une utilisation dans l'UE.La conclusion sur le rapport bénéfice/risque d'Holoclar est basée sur les résultats de deux études rétrospectives (conduites avec l'utilisation de données cliniques antérieures). La société mettra à disposition des données supplémentaires provenant d'une étude prospective (qui enregistre les résultats au cours de l'étude). Par conséquent, Holoclar a reçu une "approbation conditionnelle". Cela signifie que davantage d'informations sur le médicament seront disponibles à l'avenir, que la société est tenue de fournir. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé. sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Holoclar ?
Comme « une approbation conditionnelle a été donnée pour Holoclar, la société qui commercialise Holoclar fournira des données supplémentaires sur le médicament. En particulier, la société mettra à disposition des données sur les risques et les avantages d'Holoclar à partir d'une étude clinique prospective ».
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace d'Holoclar ?
Un plan de gestion des risques a été élaboré pour garantir qu'Holoclar est utilisé de la manière la plus sûre possible. Sur la base de ce plan, des informations de sécurité ont été ajoutées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice d'Holoclar, y compris les précautions appropriées à suivre par les professionnels de santé et les patients. En outre, la société qui fabrique Holoclar fournira aux professionnels de la santé du matériel éducatif sur l'utilisation sûre du médicament, y compris des informations sur la sélection et le suivi des patients à la fin de l'étude ainsi que sur la déclaration des effets secondaires. candidats au traitement De plus amples informations peuvent être trouvées dans le résumé du plan de gestion des risques
Plus d'informations sur Holoclar
Le 17 février 2015, la Commission européenne a accordé une « autorisation de mise sur le marché » pour Holoclar, valable dans toute l'Union européenne. Pour plus d'informations sur la thérapie Holoclar, consultez la notice (jointe à l'EPAR) ou consultez votre médecin ou votre pharmacien. Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins relatif à Holoclar est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.Europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease design.Dernière mise à jour de ce résumé : 02-2015.
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