Qu'est-ce que l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique et dans quel cas est-il utilisé ?
Acide chénodésoxycholique sigma-tau est un médicament qui contient le principe actif acide chénodésoxycholique. C'est un "acide biliaire primaire" qui est l'un des principaux composants de la bile (un liquide produit par le foie qui aide à la digestion des graisses).
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau est utilisé pour traiter les adultes et les enfants à partir d'un mois atteints de xanthomatose cérébro-tendineuse. Ces patients sont incapables de produire l'acide biliaire primaire, l'acide chénodésoxycholique en quantités suffisantes en raison d'anomalies génétiques entraînant un manque de l'enzyme hépatique stérol 27-hydroxylase. Lorsque les acides biliaires primaires sont déficients, le corps produit à la place des acides biliaires anormaux et d'autres substances, qui s'accumulent dans tout le corps et causent des dommages.
Étant donné que le nombre de patients atteints de cette maladie est faible, la maladie est considérée comme « rare » et l'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été désigné « médicament orphelin » (un médicament utilisé dans les maladies rares) le 16 décembre 2014. Acide chénodésoxycholique sigma- tau c'est une « médecine hybride ».
Cela signifie qu'il est similaire à un «médicament de référence» qui contient le même principe actif. Le médicament de référence de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau est le Xenbilox. Cependant, Xenbilox diffère de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau en ce qu'il est autorisé pour un usage différent (pour dissoudre les calculs biliaires de cholestérol).
Comment l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau est-il utilisé?
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau n'est délivré que sur ordonnance. Le traitement doit être instauré et supervisé par un médecin expérimenté dans le traitement de la xanthomatose cérébrotendineuse ou d'autres maladies affectant la production d'acides biliaires primaires.
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau est disponible sous forme de gélules (250 mg) à prendre 3 fois par jour à peu près à la même heure chaque jour.La dose quotidienne est déterminée et ajustée au cours du traitement pour chaque patient en fonction de l'âge, de la fonction hépatique et de l'acide biliaire. niveaux dans le sang et l'urine. Pour les jeunes enfants et les enfants incapables d'avaler les gélules, le contenu des gélules peut être mélangé avec une solution de bicarbonate de sodium à 8,4 % pour former un liquide.
Pour plus d'informations, consultez la notice.
Comment fonctionne l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique ?
L'acide chénodésoxycholique est l'un des principaux acides biliaires primaires produits par le foie. L'acide chénodésoxycholique contenu dans ce médicament remplace celui qui manque au patient. Cela aide à réduire la production de substances anormales et contribue à l'activité normale de la bile dans le système digestif, soulageant ainsi les symptômes de la maladie.
Quel avantage l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique a-t-il montré au cours des études ?
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été analysé dans une étude qui a examiné les dossiers de 35 patients atteints de xanthomatose cérébro-tendineuse traités avec de l'acide chénodésoxycholique pendant environ 9 ans. Sur 23 patients pour lesquels des données sur les taux sanguins d'acides biliaires étaient disponibles, tous ont eu une réduction de leurs taux (en moyenne 56-69 µmol/l). Sur 14 patients pour lesquels des données sur les taux d'acides biliaires dans l'urine étaient disponibles, 79 % (11 sur 14) présentaient des taux réduits dans l'analyse la plus récente. La plupart des patients ont également montré une amélioration des symptômes de la maladie : tous ont signalé une amélioration de la diarrhée, 89 % des patients ont montré une amélioration des facultés mentales, 60% des patients ont montré une amélioration de la mobilité, tandis que 85% et 77% des patients ont montré une amélioration psychiatrique basée sur deux scores différents.
Quels sont les risques associés à Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic acid ?
Les effets secondaires observés avec l'acide chénodésoxycholique sigma-tau sont la constipation et des valeurs anormales des tests hépatiques ; cependant, leur fréquence n'a pas pu être estimée de manière fiable à partir des données disponibles. Ils étaient d'intensité légère à modérée et non durables.
Pour la liste des restrictions, voir la notice.
Pourquoi l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide chénodésoxycholique a-t-il été approuvé ?
L'acide chénodésoxycholique est utilisé dans le traitement de la xanthomatose cérébro-tendineuse depuis environ 40 ans, bien qu'il n'ait pas été autorisé pour un tel usage.Cependant, compte tenu de la rareté de la maladie, les données disponibles sur l'utilisation du médicament sont encore limitées. Néanmoins, des études ont montré que le médicament a des effets bénéfiques sur les patients et n'a pas d'effets secondaires significatifs. Par conséquent, le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence a décidé que les avantages de l'acide chénodésoxycholique sigma-tau sont supérieurs à ses risques et a recommandé que son utilisation soit approuvée dans l'UE.
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles » car il n'a pas été possible d'obtenir des informations complètes à son sujet en raison de la rareté de la maladie. Chaque année, l'Agence européenne des médicaments examinera les nouvelles informations disponibles et ce résumé sera mis à jour en conséquence.
Quelles informations sont encore attendues pour Chenodeoxycholic acid sigmatau ?
L'acide chénodésoxycholique sigma-tau étant autorisé dans des circonstances exceptionnelles, la société qui le commercialise mettra en place un registre pour surveiller ses bienfaits et sa sécurité.
Quelles mesures sont prises pour garantir l'utilisation sûre et efficace de l'acide chénodésoxycholique Sigma-Tau - acide chénodésoxycholique ?
Les recommandations et précautions que les professionnels de santé et les patients doivent observer pour que Chenodeoxycholic acid sigma-tau soit utilisé de manière sûre et efficace ont été énoncées dans le résumé des caractéristiques du produit et la notice.
Plus d'informations sur l'Acide Chénodésoxycholique Sigma-Tau - Acide Chénodésoxycholique
Pour la version EPAR complète de Chenodeoxycholic acid sigma-tau, veuillez consulter le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / European public assessment reports. Pour plus d'informations sur le traitement par l'acide chénodésoxycholique sigma-tau, veuillez lire la notice (jointe à l'EPAR) ou contacter votre médecin ou votre pharmacien.
Le résumé de l'avis du comité des médicaments orphelins pour l'acide chénodésoxycholique sigma-tau est disponible sur le site internet de l'Agence : ema.europa.eu/Find medicine / Human Medicines / Rare disease label.
Les informations sur Chenodeoxycholic Acid Sigma-Tau - Chenodeoxycholic Acid publiées sur cette page peuvent être obsolètes ou incomplètes. Pour une utilisation correcte de ces informations, consultez la page Avis de non-responsabilité et informations utiles.
